Илья Корепанов

Новый препарат для лечения миопатии Дюшена продемонстрировал свою эффективность

Американское агентство пищевых продуктов и фармацевтических препаратов (FDA) после ряда запретов наконец поддержало разработку Этеплирсена (Exondys 51) – первого препарата для лечения пациентов с миопатией Дюшена.

Напоминим, что миопатия Дюшена это наследственное заболевание, вызывающее мутацию в гене, ответственном за синтез дистрофина. В конечном итоге содержание оного падает в мышечной ткани и обуславливает развитие заболевания. Этеплирсен разработан для игнорирования мутантной части генома (экзона 51), в результате чего происходит синтез немного усеченного, но частично функционирующего дистрофина.

Этеплирсен проделал довольно тернистый путь к завоеванию поддержки. Ещё в апреле прошлого года FDA запретило его разработку, как препарата, действие которого до конца не выяснено. Исследователи из Sarepta Therapeutics продолжали свои научные изыскания. В мае появились первые доказательства эффективности в рамках лабораторных исследований, тогда же в FDA первые сподвижники заговорили о потенциале Этеплирсена в лечении миопатии Дюшена.

Ныне FDA выделило грант на клинические исследования данного препарата. Члены комиссии надеются, что данный этап исследований пройдёт хорошо и больные миопатией Дюшена вновь обретут надежду на долгую и счастливую жизнь.

Источник


Если вы нашли опечатку, выделите её и нажмите Ctrl+Enter

Последние новости

остальные новости